1回の遺伝子編集で、いつか毎日のコレステロール薬が不要になる？ Could One Gene Edit Someday Replace Daily Cholesterol Pills?

 日本語訳

何百万人もの人にとって、高コレステロールをコントロールすることは、何年にもわたって毎日薬を飲み続けることを意味します。しかし今、ある実験段階の遺伝子編集治療によって、まったく異なる可能性が見え始めています。それは、たった1回の治療で、「悪玉コレステロール」とも呼ばれるLDLコレステロールを長期間低い状態に保てるかもしれない、というものです。

VERVE-102と呼ばれるこの治療法は、初期段階の臨床試験で35人の成人を対象に検証されました。参加者は、非常に高いコレステロール値を引き起こす遺伝性疾患であるヘテロ接合体家族性高コレステロール血症、または比較的若い年齢で発症する冠動脈疾患のいずれかを抱えていました。参加者には、いくつかの異なる投与量のうちいずれかを、静脈への点滴によって1回投与しました。

最も高い投与量を受けたグループでは、LDLコレステロールが平均62％低下しました。この研究結果は2026年5月に医学誌『The New England Journal of Medicine』に掲載されました。研究に参加した研究者の一人は、この結果を「非常に刺激的な画期的成果」と表現しています。ただし、この試験の主な目的は、安全性を評価することでした。

では、VERVE-102は従来の治療法と何が違うのでしょうか。

VERVE-102は、薬を繰り返し使用してコレステロール値を下げるのではなく、「ベース編集」と呼ばれる遺伝子編集技術を使い、肝臓の細胞にあるPCSK9という遺伝子の働きを止めることを目指します。PCSK9は、肝臓が血液中のLDLコレステロールを取り除く働きを弱めるタンパク質を作ります。この遺伝子の働きを止めることで、肝臓がより多くのLDLコレステロールを血液中から除去できるようにする、という仕組みです。

初期の結果は期待できるものですが、重要な疑問はまだ残っています。今回の研究は規模が小さく、1年以上追跡調査されている参加者も一部に限られています。この効果が何年にもわたって続くのか、また遺伝子に加えた変化が長期的にも安全なのかについては、今後さらに確認する必要があります。また、この方法でLDLコレステロールを下げることによって、実際に心筋梗塞や脳卒中などの心血管イベントを減らせるのかを確かめるには、より大規模な臨床試験が必要です。

それでも、VERVE-102は、医療のあり方を大きく変える可能性を示しています。今後の臨床試験で安全性と効果が確認されれば、一部の患者は、何年にもわたって薬を繰り返し服用する代わりに、たった1回の治療によって、心血管疾患の大きなリスク要因をコントロールできる日が来るかもしれません。