英国、重症複合型免疫不全の遺伝子治療を承認 U.K. approves gene therapy for “Bubble Baby Disease”

今回の記事は「英国、重症複合型免疫不全の遺伝子治療を承認」という内容です。さていったいどのような内容なのでしょうか。

今回のポッドキャストです。お聴き下さい。

 本日のSentence

Named as severe combined immunodeficiency (SCID), the disorder is an inherited disease where children are born with defective immune systems.

重症複合免疫不全と名付けられたこの疾患は、不完全な免疫システムを持って生まれた子供が持っている遺伝性疾患である。

 ボキャブラリー

 日本語訳

英国の保険医療当局はグラクソ・スミスクラインの重症複合免疫不全症候群に対するStrimvelis遺伝子治療を承認した。費用は600,000ユーロ（70万ドル）だが、英国の医療システムにおける全体的な費用は、提示された価格ほどではない。

重症複合免疫不全と名付けられたこの疾患は、不完全な免疫システムを持って生まれた子供が持っている遺伝性疾患である。治療がなければ、子供は通常産まれて一年以内に、アデノシンデアミナーゼ欠損症（ADA-SCID）のために死亡してしまう。

ロンドンに拠点を構える製薬会社グラクソは、2016年5月からStrimvelisで4人の患者を治療している。その治療は新生児の極めて珍しい病気を治療することを目的とした一回限りの治療である。

新しい遺伝子治療は別として、この病気は免疫システムを回復できる幹細胞移植でのみ治療することができる。しかし、適合した幹細胞ドナーを見つけることは難しく、移植はリスクを伴い、複雑である。